2018版高中生物 第1章 生物科學與健康 第2節(jié) 基因診斷與基因治療學案 新人教版選修2.doc

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第2節(jié)　基因診斷與基因治療 [課程目標]導(dǎo)航 1.說出基因診斷的基本含義和基本原理。 2.描述基因診斷在惡性腫瘤早期診斷中的突出作用。 3.簡述基因芯片的基本含義及在生物醫(yī)學方面的應(yīng)用。 4.說出基因治療的基本含義、基本步驟、優(yōu)點及其前景。 知識點1　基因診斷 [知識梳理] 1.基因診斷技術(shù)的原理 指用放射性同位素(如32P)、熒光分子等標記的DNA分子做探針，利用DNA分子雜交原理，鑒定被檢測樣本上的遺傳信息，從而達到檢測疾病的目的。 2.基因診斷的過程 構(gòu)建基因探針→獲得待測組織單鏈DNA→對待測單鏈DNA分子進行PCR技術(shù)擴增，將擴增獲得的DNA熱處理得到大量的DNA單鏈→將DNA轉(zhuǎn)移到一種特制的尼龍膜上→將探針與尼龍膜上的DNA分子進行雜交，如果尼龍膜上含有突變基因，就會形成特定顏色的雜交斑。 3.基因診斷的特點 既客觀又靈敏。 思考：用基因診斷技術(shù)可檢測哪些疾病？ 提示：通過直接探查基因進行診斷，不受細胞類型和發(fā)病年齡的限制，可用于部分遺傳病的診斷。例如，癌細胞的病變過程，主要是由于基因調(diào)節(jié)控制失靈，通過基因診斷，將發(fā)生紊亂的基因加以修復(fù)，有希望根治癌癥。 [活學活用] 應(yīng)用基因工程技術(shù)診斷疾病的過程中必須使用基因探針才能達到檢測疾病的目的，這里的基因探針是指(　　) A.用于檢測疾病的醫(yī)療器械 B.用放射性同位素或熒光分子等標記的DNA分子 C.合成β珠蛋白的DNA D.合成苯丙羥化酶的DNA片段 解析　本題考查對基因診斷概念的理解。依據(jù)基因診斷的定義可知B項正確。 答案　B [歸納總結(jié)] 1.DNA探針的制備方法 根據(jù)翻譯產(chǎn)物蛋白質(zhì)的氨基酸順序查出相應(yīng)的核苷酸順序(約30個氨基酸對應(yīng)的90個左右的核苷酸順序)，再從中選出兩個片段，用化學方法合成這兩個片段并做同位素標記，即成探針。也可用所需的mRNA逆轉(zhuǎn)錄成DNA，標記后作為探針。 2.基因診斷的過程 獲得目的基因→構(gòu)建基因探針→從被測生物中取樣→對單鏈DNA分子進行PCR擴增→將DNA轉(zhuǎn)到特定的尼龍膜上→將DNA探針與樣品進行雜交→觀察雜交斑。 3.基因診斷的優(yōu)點 傳統(tǒng)診斷方法是通過表現(xiàn)型來推測基因型，而基因診斷是從基因著手來推斷表現(xiàn)型，即通過直接探查基因進行診斷，不受細胞類型和發(fā)病年齡的限制，可用于部分遺傳病的診斷。例如，癌細胞的病變過程，主要是由于基因調(diào)節(jié)控制失靈，通過基因診斷，就可針對具體情況進行適當?shù)闹委煛? 4.基因診斷的應(yīng)用 (1)對感染性疾病的診斷 利用已知病原體的基因做DNA探針，當有病原體侵入人體后，就可以快速、準確地確定病因?；蛟\斷可用于病毒性(如乙肝病毒)感染、細菌性(如結(jié)核桿菌)感染、寄生蟲侵染、真菌性感染等病原體的檢測。 (2)癌癥的早期檢測 通過研究，人們已闡明部分基因與癌癥之間的關(guān)系。目前臨床上可以用基因檢測方法診斷白血病、肺癌、神經(jīng)膠質(zhì)瘤等疾病。例如可以用從白血病患者細胞中分離出來的癌基因做成DNA探針檢測白血病。 (3)對有遺傳風險的胎兒作產(chǎn)前診斷 通過基因診斷，不僅可以檢測胎兒性別，還可以檢測與染色體有關(guān)的遺傳病，對于高發(fā)性遺傳病(如地中海貧血癥、鐮刀型細胞貧血癥、凝血因子缺乏癥等)的基因診斷已在臨床上應(yīng)用，為優(yōu)生優(yōu)育作出了巨大貢獻。 (4)在法醫(yī)學上的應(yīng)用 通過對人基因結(jié)構(gòu)的深入研究發(fā)現(xiàn)，有些具有個體特征的遺傳標記可用于個體識別、親子鑒別、DNA指紋分析等司法鑒定，還可以應(yīng)用于動植物檢疫與轉(zhuǎn)基因動物中陽性基因的檢測。 知識點2　神奇的基因芯片 [知識梳理] 1.基因芯片 是將大量特定序列的DNA片段(探針)有序地固定在尼龍膜、玻片或硅片上，從而能大量、快速、平行地對DNA分子的堿基序列進行測定和定量分析?；蛐酒瑢嶋H上是一種高密度的DNA陣列。 2.基因芯片的應(yīng)用舉例 (1)發(fā)現(xiàn)疾病的相關(guān)基因。 (2)用于傳染病的檢測。 (3)基因芯片技術(shù)與醫(yī)學行為的改變。 ①基因芯片不僅能做到快速、準確地診斷疾病，還可指導(dǎo)醫(yī)生針對不同患者的基因活動特點，使用不同的治療方法，進行個體化的治療。 ②基因芯片技術(shù)還有助于發(fā)現(xiàn)不同個體對疾病易感性的差異。 思考：如果將來把每個人的基因做成基因芯片，你設(shè)想一下會有什么作用？ 提示：基因身份證、診斷疾病、偵察罪犯等。 [活學活用] 基因診斷所利用的原理是(　　) A.基因突變 B.基因重組 C.DNA分子雜交 D.染色體變異 解析　基因診斷的原理是DNA分子雜交即堿基互補配對。 答案　C 知識點3　初露曙光的基因治療 [知識梳理] 1.基因治療的概念 就是把特定的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募毎?，從而達到治療疾病的目的。 2.基因治療SCID的過程 (1)SCID患病機理：患者體內(nèi)有兩個分別來自父母雙方的有缺陷的腺苷酸脫氨酶基因(ada)，造成體內(nèi)缺乏腺苷酸脫氨酶，導(dǎo)致免疫系統(tǒng)不能完成正常功能，只能在無菌條件下生活。 (2)治療SCID過程：將人的正常ada基因與某種病毒核酸重組→從SCID患者體內(nèi)分離T淋巴細胞→該病毒感染T淋巴細胞，同時將ada基因?qū)隩淋巴細胞→培養(yǎng)T淋巴細胞→將攜帶正常ada基因的T淋巴細胞再注入患者體內(nèi)→獲得免疫力。 3.基因治療惡性腫瘤 (1)殺死腫瘤細胞：將抑制癌細胞增生的基因轉(zhuǎn)入到癌細胞內(nèi)，不僅可阻斷癌細胞繁殖，還可誘導(dǎo)它自殺死亡，或者將一段可抑制癌基因轉(zhuǎn)錄的DNA序列導(dǎo)入癌細胞，使癌基因不能表達，導(dǎo)致癌細胞不能增殖。 (2)提高人體免疫力：將提高人體免疫力的基因?qū)朊庖呦到y(tǒng)，提高人體防御功能，進而殺死癌細胞。 4.基因治療的一般步驟 選擇治療基因→將治療基因與運輸載體結(jié)合，將治療基因轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)→治療基因在細胞內(nèi)正常表達。 思考 ：要想根治遺傳性疾病，最好的治療措施是什么？ 提示：遺傳病是由遺傳物質(zhì)發(fā)生變異而引起的，所以治療的最佳措施是基因治療。 [活學活用] 在人類的遺傳病中，有一種重癥聯(lián)合免疫缺陷病(簡稱SCID)，這種患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或病毒感染，就會發(fā)病死亡。經(jīng)研究證實，SCID病人細胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶(簡稱ada)的基因發(fā)生了突變。目前，人們已經(jīng)找到了治療該疾病的方案。如圖： (1)(多選)載體必須具備的條件是(　　) A.能在宿主細胞中復(fù)制并保存 B.具有多個限制性核酸內(nèi)切酶切割位點，以便與外源基因連接 C.具有標記基因，便于進行篩選 D.是環(huán)狀形態(tài)的DNA分子 (2)在圖示過程中，所用到的基因操作工具分別是____________ __________________________________________________。 (3)研究人員將ada注入淋巴細胞，而不是其他細胞，其原因是__________________________________________________。 (4)圖中的治療方法是________(“體內(nèi)”或“體外”)基因治療法，這是基因工程生物技術(shù)的應(yīng)用。請列舉除了在醫(yī)學領(lǐng)域，該生物技術(shù)在其他領(lǐng)域的一些成就。__________________________________________________ __________________________________________________(舉兩例)。 解析　(1)載體是把目的基因?qū)胧荏w細胞并使其復(fù)制、表達的工具，因此基因工程載體需具備以下條件：①能在宿主細胞中復(fù)制并保存以便于目的基因的復(fù)制與保存，②具有多個限制性核酸內(nèi)切酶切割位點，以便與目的基因連接，③具有標記基因，便于進行篩選。(2)構(gòu)建基因表達載體時，需用同種限制性核酸內(nèi)切酶切割目的基因和載體，再用DNA連接酶連接，通過基因表達載體將目的基因?qū)胧荏w細胞。(3)腺苷酸脫氨酶基因在淋巴細胞內(nèi)可進行基因表達，因此應(yīng)將腺苷酸脫氨酶基因?qū)肴梭w淋巴細胞才能產(chǎn)生腺苷酸脫氨酶。(4)由題意知，腺苷酸脫氨酶基因在體外完成了轉(zhuǎn)移，篩選出含有腺苷酸脫氨酶基因的受體細胞后導(dǎo)入患者體內(nèi)，該過程屬于體外基因治療。轉(zhuǎn)基因技術(shù)還可應(yīng)用在轉(zhuǎn)基因動物、轉(zhuǎn)基因植物、轉(zhuǎn)基因微生物等方面。 答案　(1)ABC (2)限制性核酸內(nèi)切酶、DNA連接酶、載體 (3)腺苷酸脫氨酶是人體免疫系統(tǒng)發(fā)揮正常功能所必需的，而淋巴細胞才能產(chǎn)生抗體等免疫物質(zhì) (4)體外　如抗蟲轉(zhuǎn)基因植物、抗逆轉(zhuǎn)基因植物等 [歸納總結(jié)] 基因治療的機理 (1)基因置換：正?；蛉〈虏』?。 (2)基因修正：糾正致病基因的突變堿基序列。 (3)基因修飾：目的基因表達產(chǎn)物補償致病基因的功能。 (4)基因抑制.外源基因干擾、抑制有害基因的表達。 (5)基因封閉：封閉特定基因的表達。 基因置換是用目的基因?qū)⒉∽兓驈氐字脫Q，使致病基因獲得永久性更正，且原位替換是最理想的治療方法，但限于技術(shù)手段，操作難，不易推廣；基因修正是糾正病變的堿基序列，而保留正常序列，同樣面臨技術(shù)手段的問題，不易普及；基因修飾則是通過將正?；?qū)氩∽兗毎蚱渌毎麃肀磉_性狀，以補償致病基因功能，現(xiàn)已成為較成熟的手段；基因抑制是導(dǎo)入干擾、抑制有害基因表達的外源基因，是癌癥治療的良好選擇；基因封閉是利用反義技術(shù)封閉某些基因，通過封閉基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯而使致病基因不能表達，但也未能從根本上修正基因。 [隨堂練習]鞏固 1.下列疾病可進行基因診斷的是(　　) ①SARS疑似患者　②壞血病?、郯滩　、苣[瘤?、菅巡　、薇奖虬Y?、呒谞钕倌[大　⑧組織水腫 A.①②③⑥⑦ B.①③④⑤⑥ C.②④⑥⑦⑧ D.①⑤⑥⑦⑧ 解析　壞血病是由缺乏維生素C所引起的疾病，不是血細胞基因結(jié)構(gòu)改變引起的，所以不能通過基因檢測診斷。甲狀腺腫大、組織水腫分別是由缺碘、血漿滲透壓降低造成的，不是基因結(jié)構(gòu)改變引起的，不能通過基因檢測診斷。其余都可以通過DNA探針進行檢測。 答案　B 2.(2015山東臨沂聯(lián)考)下列關(guān)于基因治療的說法，正確的是(　　) A.基因治療主要是對有缺陷的細胞進行修復(fù) B.基因治療是指利用遺傳工程的原理和方法，通過引入目的基因來矯正人體內(nèi)出現(xiàn)的異?；?，以達到治療疾病的目的 C.只要引入外源健康基因，就能治愈疾病 D.基因治療已解決了絕大多數(shù)的遺傳病，今后的發(fā)展會相當慢 解析　基因治療從狹義角度講，可以理解為具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)的缺陷基因，使其在“體內(nèi)”表達，最終達到治療疾病的目的。現(xiàn)在由于技術(shù)手段的落后和認知水平的限制，引入健康外源基因不一定能治愈疾病?，F(xiàn)在基因治療還受方方面面的限制，不能完成各種疾病治療，僅在小范圍內(nèi)取得了一定成效。 答案　B 3.某基因芯片上載有堿基序列ATCGGC的探針，則可檢測下列哪些堿基序列(　　) ①TAGCCG?、贏TCGGC?、踀AGCCG?、躎UGCCG A.①② B.①③ C.②③ D.③④ 解析　基因芯片的檢測原理是DNA分子雜交，即堿基互補配對。既可檢測DNA，也可檢測RNA。 答案　B [課時作業(yè)]達標 一、選擇題 1.下列與基因診斷有關(guān)的一組物質(zhì)是(　　) A.蛋白質(zhì)、核酸 B.放射性同位素、蛋白質(zhì) C.熒光分子、核酸 D.放射性同位素、糖類 解析　因為基因診斷是用放射性同位素(如32P)、熒光分子等標記的DNA分子做探針，所以題中只有C項正確。 答案　C 2.對腫瘤的論述錯誤的是(　　) A.與腫瘤相關(guān)的基因包括原癌基因、抑癌基因等 B.腫瘤的形成是遺傳因素與環(huán)境因素相互作用的結(jié)果 C.腫瘤的發(fā)生只是基因表達與調(diào)控水平出現(xiàn)了變化 D.基因芯片技術(shù)對腫瘤能進行早期診斷 解析　腫瘤的形成是遺傳因素與環(huán)境因素相互作用的結(jié)果。腫瘤的發(fā)生、發(fā)展都伴隨腫瘤相關(guān)基因和腫瘤細胞基因表達的改變。某些腫瘤的發(fā)生，既有基因結(jié)構(gòu)的改變，也有基因表達與調(diào)控水平上的變化。 答案　C 3.下列關(guān)于基因診斷的敘述，不正確的是(　　) A.基因診斷具有更準確、快速、靈敏、簡便等特征 B.基因診斷應(yīng)用放射性同位素或熒光分子等標記的DNA分子做探針 C.基因診斷的技術(shù)原理是DNA分子雜交技術(shù) D.科技發(fā)展、技術(shù)進步使基因診斷已能完成對所有疾病的診斷和檢測 解析　本題考查基因診斷的定義、原理、特點及成果?；蛟\斷不適用于所有疾病，如外傷。 答案　D 4.下列不屬于基因芯片技術(shù)應(yīng)用的是(　　) A.發(fā)現(xiàn)疾病的相關(guān)基因 B.用于傳染病的檢測 C.基因芯片技術(shù)應(yīng)用引起醫(yī)學行為的改變 D.用于檢測心理疾病 解析　基因芯片的檢測原理是DNA分子雜交，檢測的是樣本上的遺傳信息即DNA序列。A、B、C三項都是檢測DNA序列。D項不是基因芯片檢測的對象。 答案　D 5.(2015寧夏賀蘭山聯(lián)考)腫瘤是21世紀人類最主要的殺手，它是一種由環(huán)境因素與遺傳因素相互作用的復(fù)雜性疾病，下列有關(guān)癌細胞的敘述，不正確的是(　　) A.癌變的內(nèi)在因素是致癌因子激活原癌基因 B.減少癌細胞的營養(yǎng)供應(yīng)可以抑制癌細胞的增殖 C.所有癌細胞中的DNA含量都相同 D.用化學藥劑抑制腫瘤細胞的DNA復(fù)制，可使其停留在間期 解析　在癌組織中，在同一時刻很多細胞處于有絲分裂的不同階段，所以DNA含量不一定相同。比如前期的細胞比末期的細胞DNA含量高。 答案　C 6.下列關(guān)于基因治療的敘述中錯誤的是(　　) A.通過導(dǎo)入目的基因來實現(xiàn)對缺陷基因的抑制、替換或修補 B.基因治療也可用于基因的改造，提高人類“優(yōu)秀”基因的頻率 C.基因治療最終要通過對目的基因的調(diào)控表達實現(xiàn) D.基因治療過程中需要載體的參與 解析　基因治療還有許多技術(shù)問題，不能進行基因改造，故選B。 答案　B 7.對惡性腫瘤進行基因診斷的過程為(　　) ①將DNA轉(zhuǎn)到一種特制的尼龍膜上?、跇?gòu)建基因探針?、蹚娜梭w的尿液或血清等體液中獲得少量的脫落細胞，提取DNA，經(jīng)熱處理成單鏈DNA　④將探針與尼龍膜上的DNA分子結(jié)合?、輰捂淒NA進行PCR擴增　⑥將擴增獲得的DNA熱處理得到大量的DNA單鏈 A.②①③⑤④⑥ B.②③⑤⑥①④ C.②③⑤⑥④① D.①②⑤⑥③④ 答案　B 8.基因治療的步驟為(　　) ①治療基因的表達?、谶x擇治療基因　③將治療基因轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)?、苓x擇運輸治療基因的載體 A.②③①④ B.②③④① C.③④②① D.②④③① 答案　D 9.基因敲除主要是應(yīng)用DNA同源重組原理，將同源DNA片段導(dǎo)入受體細胞，使同源DNA片段在原有位置替代了靶基因片段，從而達到基因敲除的目的?；蚯贸瓤梢允褂猛蛔兓蚧蚱渌蚯贸鄳?yīng)的正常基因，也可以用正常基因敲除相應(yīng)的突變基因。下列有關(guān)基因敲除說法，正確的是(　　) A.基因敲除實際上是刪除某個基因，從而達到使該基因“沉默”的目的 B.利用基因敲除技術(shù)，不能修復(fù)細胞中的病變基因 C.基因敲除可定向改變生物體的某一基因 D.從理論上分析，利用基因敲除技術(shù)可治療先天性愚型 解析　在基因治療中，基因敲除具有廣泛的應(yīng)用前景。基因敲除就是定點修飾改造染色體上某一基因的一種技術(shù)，不是簡單地刪除某個基因?？梢酝ㄟ^修復(fù)病變基因達到治療疾病的目的。先天性愚型是生殖細胞在減數(shù)分裂過程中，由某些因素的影響發(fā)生染色體不分離所致，用基因敲除無法治愈。 答案　C 10.雞的輸卵管細胞能合成卵清蛋白，紅細胞能合成β珠蛋白，胰島細胞能合成胰島素。用編碼上述蛋白質(zhì)的基因分別做探針，對三種細胞中提取的所有DNA進行雜交實驗；用同樣的三種基因片段做探針，對上述三種細胞中提取的所有RNA進行雜交實驗，實驗結(jié)果如下表。下列是關(guān)于該實驗的敘述，正確的是(　　) 基因探針提取物 卵清蛋白基因 β珠蛋白基因 胰島素基因 DNA 輸卵管細胞 ＋ ＋ ＋ 紅細胞 ＋ ＋ ＋ 胰島細胞 ＋ ＋ ＋ RNA 輸卵管細胞 ＋ － － 紅細胞 － ＋ － 胰島細胞 － － ＋ 注：“＋”表示雜交過程中有雜合雙鏈，“－”表示雜交過程中沒有雜合雙鏈。 A.胰島細胞中只有胰島素基因 B.上述三種細胞的分化是由細胞在發(fā)育過程中某些基因被丟失所致 C.在紅細胞成熟過程中有選擇性地表達了β珠蛋白基因 D.在輸卵管細胞中無β珠蛋白基因和胰島素基因 解析　雞的輸卵管細胞、紅細胞和胰島細胞都是來自一個細胞受精卵有絲分裂產(chǎn)生的，所以每個細胞的DNA是相同的，三種基因探針與三種細胞內(nèi)的DNA都能進行堿基互補配對。但是三種細胞基因選擇性表達過程中轉(zhuǎn)錄產(chǎn)生的信使RNA是不同的，所以雞的輸卵管細胞能合成卵清蛋白，紅細胞能合成β珠蛋白，胰島細胞能合成胰島素。 答案　C 11.下列對基因治療安全性的問題敘述，不正確的是(　　) A.基因治療中最常用的載體是病毒，它們能自我復(fù)制 B.在基因治療中，科學家抑制逆轉(zhuǎn)錄病毒的某種活動防止它們引起疾病，使之能被安全地使用 C.使用病毒載體運載基因，它們可能更多地改變目標細胞 D.目的基因插入載體DNA的位置可能出現(xiàn)錯誤，導(dǎo)致癌癥和其他損傷的產(chǎn)生 解析　基因治療中最常用的載體為病毒，大多數(shù)基因治療臨床實驗用小鼠逆轉(zhuǎn)錄病毒運送目的基因，其他病毒載體還包括腺病毒、痘病毒和皰疹病毒等。它們能進入細胞DNA。在基因治療中使用的病毒載體是有遺傳缺陷的，它們不能自我復(fù)制。用逆轉(zhuǎn)錄病毒作載體，可能會導(dǎo)致其他疾病，要抑制逆轉(zhuǎn)錄病毒的某種活動，防止它們引起疾病，使之被安全使用。 答案　A 反思領(lǐng)悟：基因治療的一般步驟：選擇治療基因→將治療基因與運輸載體結(jié)合→治療基因在細胞內(nèi)正常表達。運輸載體常用的是有基因缺陷的病毒，該病毒一般不會引起受體細胞病變。 二、非選擇題 12.基因診斷過程中必須使用基因探針才能達到檢測疾病的目的。請設(shè)計一個實驗，用DNA探針測定DNA上的核苷酸序列。 【實驗原理】利用DNA分子雜交技術(shù)，使已知DNA分子鏈與未知DNA分子鏈雜交，根據(jù)堿基互補配對原則確定未知DNA的堿基序列。 【實驗步驟】 (1)用________切取要測定的目的基因。 (2)用PCR技術(shù)使________擴增。 (3)用不同的DNA探針與________雜交，記錄雜交區(qū)段的DNA堿基序列，最后分析出________的堿基序列。 (4)預(yù)測分析。 若DNA探針上DNA堿基序列為ATTAGGCA，則檢測出的目的基因序列為________。 答案　(1)限制性內(nèi)切酶　(2)目的基因　(3)目的基因目的基因　(4) 13.逆轉(zhuǎn)錄病毒的遺傳物質(zhì)RNA能逆轉(zhuǎn)錄生成DNA，并進一步整合到宿主細胞的某條染色體上。用逆轉(zhuǎn)錄病毒作為運載體可用于基因治療和培育轉(zhuǎn)基因動物等。 (1)病毒在無生命培養(yǎng)基上不能生長，必須依靠活細胞提供的____________________________________等物質(zhì)和結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)才能繁殖。逆轉(zhuǎn)錄病毒較T2噬菌體更容易變異，從分子水平看，是由于__________________ __________________________________________________。 (2)將帶有目的基因的受體細胞轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)，患者癥狀會有明顯緩解，這表明__________________________________________________。 解析　病毒沒有獨立代謝的能力，缺少酶合成系統(tǒng)和供能系統(tǒng)，需要宿主細胞提供代謝原料和環(huán)境。T2噬菌體的遺傳物質(zhì)雙鏈DNA由于氫鍵等原因使之較單鏈RNA穩(wěn)定，變異頻率較低?；蛑委煏r患者癥狀得到明顯的緩解，說明目的基因已大量表達。 答案　(1)酶、ATP、代謝原料、核糖體　單鏈RNA不如雙鏈DNA穩(wěn)定　(2)目的基因已大量表達 14.SCID患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或病毒感染，就會發(fā)病死亡。經(jīng)研究證實，SCID病人細胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶的基因(ada)發(fā)生了突變。 (1)請你利用所學知識，設(shè)計一個治療SCID病的方案。 第一步，先將人體正常ada基因克隆后用來替換反轉(zhuǎn)錄病毒的原有基因，構(gòu)建成重組載體。 第二步__________________________________________________ __________________________________________________。 第三步__________________________________________________ __________________________________________________。 第四步__________________________________________________ __________________________________________________。 (2)還有哪些遺傳病可用基因治療方案治療？ __________________________________________________ __________________________________________________。 (3)現(xiàn)有的基因治療實驗存在的危害是什么？ __________________________________________________ __________________________________________________。 答案　(1)第二步，從SCID病人體內(nèi)分離出免疫系統(tǒng)有缺陷的T淋巴細胞　第三步，將這些T淋巴細胞與攜帶了正常ada基因的反轉(zhuǎn)錄病毒混合在一起，讓病毒感染T淋巴細胞，使正常ada基因拷貝插入到T淋巴細胞的基因組中　第四步，在實驗室中通過細胞培養(yǎng)并確認轉(zhuǎn)入的基因表達后，用注射器將重建的轉(zhuǎn)基因T淋巴細胞注射到SCID患者的人體組織中 (2)血友病、鐮刀型細胞貧血癥等 (3)病毒通常能感染多種細胞，因此如果使用病毒載體運載基因，它們可能會更多地改變目標細胞。另一個危險是新基因插入DNA位置可能出現(xiàn)錯誤，導(dǎo)致癌癥或其他損傷的產(chǎn)生。此外病毒載體產(chǎn)生炎癥或免疫反應(yīng)?；颊呖赡軐⒉《緜鞑ソo其他個體或傳播于環(huán)境中 15.(2014濰坊模擬)根據(jù)下列材料回答問題。 在某年美國基因治療年會上，研究人員提出基因治療的一個新方法：嵌合分子矯形技術(shù)。這種方法利用非病毒載體(如脂質(zhì)體微膜囊)，使嵌合分子轉(zhuǎn)入細胞，并以內(nèi)生基因為靶標，對其中的錯誤拼法進行矯正。這項工作可在48小時內(nèi)完成，而缺陷基因周圍的堿基仍保持絕對正常。目前此項技術(shù)已在實驗動物上獲得成功。如果嵌合分子矯形技術(shù)最終應(yīng)用于臨床，無疑為當前基因治療開辟了一條新途徑。 (1)材料中所發(fā)現(xiàn)的新的基因療法稱為________。一般基因治療過程中，運載目的基因的載體是________，而新方法的載體是________，其優(yōu)點是______ ____________________________。 (2)(多選)下列說法中正確的是(　　) A.基因治療的實質(zhì)是引入外源健康基因或矯正錯誤基因 B.嵌合分子矯形技術(shù)與傳統(tǒng)基因治療的區(qū)別是不需要載體 C.嵌合分子矯形技術(shù)已應(yīng)用于臨床實踐，徹底完成了缺陷基因的修復(fù) D.嵌合分子矯形技術(shù)的優(yōu)點在于效率高，只修正錯誤序列，不損傷正常序列 (3)你認為嵌合分子矯形技術(shù)還具備什么優(yōu)點？它會帶來什么負面影響？ 答案　(1)嵌合分子矯形技術(shù)　逆轉(zhuǎn)錄病毒　非病毒載體(或脂質(zhì)體微膜囊)　時間短(僅為48 h)，缺陷基因周圍的堿基仍能保持絕對正常(或不改變正常堿基序列) (2)AD　(3)優(yōu)點：①避免由于非己的外源DNA或RNA的導(dǎo)入而引起的癌變，且修復(fù)過程中是修復(fù)自身錯誤序列，不會引起遺傳倫理之爭；②該技術(shù)的應(yīng)用進一步擴大了基因修復(fù)的范圍，可以人為控制堿基序列的拼寫?？赡芤l(fā)基因歧視或種族歧視等問題。